株式会社セルジェンテック

多くの難病で苦しむ患者様と家族の生活の質の向上に貢献すること

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ビジネスモデル

難病克服を目指す遺伝子治療薬と製薬企業との連携による事業モデル

株式会社セルジェンテックは、治療遺伝子を導入した患者自身の脂肪細胞(加工細胞医薬品)を医療に提供し、難病患者のQOL向上を目指す企業です。事業モデルは、アンメットメディカルニーズが高い希少疾病(最初のターゲットは家族性LCAT欠損症)を対象に、自社のプラットフォーム技術を基盤とした医薬品を開発し、大手製薬企業と共同開発・共同販売のライセンス契約を締結することで収益化を図るものです。製造は藤森工業株式会社のようなCDMOパートナーに委託する計画です。

ターゲット顧客

主たる顧客は、家族性LCAT欠損症、血友病A、ライソゾーム病(ファブリー病)など、有効な治療法が存在しない希少疾病・難病に苦しむ患者です。ビジネス上の顧客としては、治療を処方・実施する大学病院や専門医療機関の医師、また共同開発・販売を行う製薬企業が挙げられます。

提供価値

既存の対症療法が中心の難病に対し、根本治療の可能性を提供します。患者自身の脂肪細胞を用いることで、1回の移植で長期間(約10年)にわたり治療用タンパク質を安定的に供給し、頻回の通院や服薬、注射といった患者・家族の身体的、精神的、経済的負担を大幅に軽減します。病気の進行の恐怖から解放し、「治るかもしれない」という希望と、生活の質(QOL)の劇的な向上をもたらすことが本質的な価値です。

収益モデル

ダイドーファーマ株式会社との間で締結した、家族性LCAT欠損症治療薬の日本における共同開発および共同販売に関する独占的実施ライセンス契約に基づき、ライセンス収入や開発の進捗に応じたマイルストーン収入、上市後の販売ロイヤリティなどが収益の柱になると考えられます。自社で製造・販売網を持たず、製薬企業とのパートナーシップによって収益を上げるモデルです。

分析イメージ
※AIによるイメージ図です