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ビジネスモデル
研究開発型ビジネスモデル：技術ライセンスアウトと製薬企業との共同開発
株式会社ONODERA GT Pharmaは、自社で製品を販売するのではなく、研究開発に特化したビジネスモデルを採用しています。主な収益源は、開発した遺伝子治療技術や治療薬候補（パイプライン）を大手製薬企業へライセンスアウトすること、または共同で研究開発を行うことです。新薬開発の難化とコスト高騰を背景に、製薬業界では外部の有望な技術を導入する「オープンイノベーション」が主流となっており、同社のビジネスモデルはこの潮流に合致しています。また、研究開発資金として個人や法人からの寄付も受け付けています。
ターゲット顧客
直接の顧客は、新薬開発候補（パイプライン）の枯渇という課題を抱え、有望な技術の導入を検討している大手製薬企業です。最終的な顧客は、パーキンソン病や筋萎縮性側索硬化症（ALS）など、既存の治療法では根本的な治療が望めない「アンメットメディカルニーズ」の高い難病に苦しむ患者とその家族です。
提供価値
患者と家族に対しては、単回投与で長期的な効果が期待できる根本的な治療法を提供し、QOLの劇的な改善と介護負担の軽減という価値をもたらします。製薬企業に対しては、自社で開発が困難な革新的な遺伝子治療技術と開発パイプラインを提供し、新薬開発の課題解決に貢献します。社会全体に対しては、超高齢社会における医療費の抑制に貢献する可能性があります。
収益モデル
主な収益源は、開発した技術のライセンスアウトによる契約一時金やマイルストーン収入、ロイヤリティ収入、および製薬企業との共同研究開発契約です。製品の直接販売による収益モデルではありません。
