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創薬パイプラインの導出と技術プラットフォーム提供の二本柱
リードファーマのビジネスモデルは、自社開発の核酸医薬パイプライン（LID-001など）を製薬企業へ導出（ライセンスアウト）する収益モデルと、コア技術「BROTHERS核酸」を他社の開発プロダクトに提供する技術提供（プラットフォーム）モデルの2つの柱で構成されています。このプラットフォームモデルは、安全性に課題を抱える他社の核酸医薬に「弟鎖」を装着することで、開発を再開させることを可能にするユニークなものです。
ターゲット顧客
直接的な顧客は、大手・中堅の製薬企業です。特に、循環器疾患や希少疾患領域のパイプライン強化を目指し、既存の核酸医薬開発でオフターゲット効果などの副作用により開発が難航・中止に至った経験を持つ研究開発部門が主なターゲットとなります。これらの企業は、リードファーマの技術を導入することで開発リスクを低減し、画期的な新薬創出を目指します。最終的な受益者は、有効な治療法がない難病や希少疾患、生活習慣病に苦しむ患者です。
提供価値
製薬企業に対しては、副作用のリスクを低減することで、開発途中で頓挫していた有望な核酸医薬シーズを再び開発軌道に乗せる機会を提供します。これにより、製薬企業は開発中止のリスクを抑えつつ、新たな治療薬を創出できる可能性が広がります。患者に対しては、これまで有効な治療法がなかった病気に対し、安全性の高い新たな治療の選択肢を届けるという「治療への新たな希望」を提供します。
収益モデル
収益モデルは主に2つです。1つは、自社で開発した脂質異常症治療薬「LID-001」などのパイプラインを製薬企業へライセンスアウトすることによる収益です。もう1つは、コア技術「BROTHERS核酸」をプラットフォームとして他社に提供するモデルです。これには、他社が持つ標的遺伝子に対して共同で医薬を創出する「共同探索型」、既存の核酸医薬を改良する「改良型」、そして開発中止となった薬剤を再生する「再生型（リバイバル）」といったアプローチが含まれます。
