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共同創薬・技術ライセンス・自社創薬・モノマー供給を組み合わせ、安定的収益と成長性を両立する事業ポートフォリオ
製薬会社との共同創薬、XNAs技術のライセンス供与、自社創薬、XNAsモノマー供給の4つの事業を柱とするBtoBビジネスを展開。技術ライセンスやモノマー供給で比較的早期に安定的な収益（契約一時金、ロイヤルティ）を確保しつつ、共同創薬や自社創薬では開発期間が長くリスクも伴うが、成功時にはマイルストーンフィーや製品売上に応じたロイヤルティなど、非常に大きな成長性が期待できる事業ポートフォリオを形成している。
ターゲット顧客
主な顧客セグメントは、製薬会社および大学などのアカデミア研究機関。大手製薬会社は、新規パイプライン獲得やリスク分散のために協業し、他のバイオベンチャーは開発加速のために技術を利用する。アカデミアは、発見したシーズを医薬品として実用化するために同社の技術とノウハウを必要とする。
提供価値
従来の核酸医薬が抱える「オフターゲット効果」による毒性リスクや、「生体内での安定性不足」という課題を、独自の人工修飾核酸技術「XNA」で解決する。これにより、これまで創薬ターゲットにできなかった神経疾患や遺伝病など難治性疾患への道を開き、開発期間の短縮や成功確率の向上に貢献する。
収益モデル
収益源は主に4つで構成される。 1. 製薬会社との共同創薬事業：共同でアンチセンス(ASO)医薬を開発。 2. XNAs技術ライセンス事業：対象遺伝子を定めた上でXNAs技術のライセンスを供与し、契約一時金、マイルストーンフィー、上市後のロイヤルティを得る（例：武田薬品工業）。 3. 自社創薬事業：アカデミアと協業で創出した候補化合物を、臨床開発以降の段階で製薬会社に導出。 4. XNAsモノマーサプライ事業：ASOに組み込むXNAsモノマーユニットを供給し、販売額に応じたロイヤルティを得る（例：住商ファーマインターナショナル）。
