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慶應イノベーション・イニシアティブ

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ゲノム編集技術とiPS細胞により難治性疾患の治療法の開発を行う慶應義塾大学医学部発スタートアップ。 同社は、ゲノム編集技術とiPS細胞により難治性疾患の克服に挑戦している。対象疾患は脳腫瘍の再発治療、脳損傷等からの機能開発で、自殺遺伝子導入iPS細胞由来神経幹細胞を用いた技術の開発に取り組んでいる。自殺遺伝子(CD-UPRT)導入iPS細胞を分化させた神経幹細胞(Neural Stem Cell, NSC)を、遺伝子細胞治療用製剤として使用していて、NSCは脳腫瘍へ遊走・集積するため、NSC投与後プロドラッグを投与すると、脳腫瘍局所において高濃度の抗腫瘍物質が生じ周辺の脳腫瘍細胞を障害する(バイスタンダー効果)。また、NSCは脳障害部位に遊走・局在し、損傷部位を再生することが知られており、自殺遺伝子導入NSCは外傷性脳損傷や脳梗塞に起因する脳障害の再生医療にも応用できる。一方で、iPS細胞を用いた再生医療はiPS細胞が有する造腫瘍性が臨床使用に向けた大きな課題となっている。同社の自殺遺伝子導入NSCは、自殺遺伝子を作動させることで本細胞自身死滅させることができるため、安全性を高めたiPS細胞治療の新たな可能性を切り拓くことが期待できる。 2023年1月には慶應イノベーション・イニシアティブ、東京大学協創プラットフォーム開発、MSFキャピタルパートナーズ、グリーンコアを引受先とする総額6億円のシリーズAファイナンスを実施した。調達した資金は脳腫瘍治療用途における非臨床試験を進め、ゲノム編集iPS由来神経幹細胞のファーストインヒューマンを目指した開発を進めていく方針だ。

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