CATALYST 特集
塩基編集技術を持つ注目スタートアップ
DNAやRNAの塩基配列をピンポイントで書き換える塩基編集技術は、従来のゲノム編集に比べ安全性が高く、医療や農業など幅広い分野での応用が期待されています。本特集では、独自の「切らないゲノム編集」技術や核酸編集技術を強みとする注目のスタートアップ企業を紹介します。
従来の遺伝子編集技術はDNAを切断する「ハサミ」のような役割を果たしてきましたが、これには細胞毒性や意図しない変異といった課題が存在していました。これに対し、DNAを切断せずにピンポイントで塩基を書き換える「塩基編集技術」や、DNAそのものではなくRNAを標的とする編集技術が、より安全で高精度な次世代の遺伝子改変アプローチとして注目を集めています。
本特集では、こうした高度な塩基編集技術やRNA制御技術を独自に開発し、医療や産業への応用を進める先進的なスタートアップを紹介します。DNA二本鎖を切断しないことで安全性を高めたアプローチや、特定のRNA配列を狙って修飾・制御するプラットフォーム技術など、従来の遺伝子治療やバイオテクノロジーの限界を突破し得る革新的な取り組みとその可能性に迫ります。
株式会社バイオパレット
切らないゲノム編集®
DNA二本鎖を切断せずに塩基を書き換える独自の「塩基編集技術」を開発しています。従来のハサミのようにDNAを切断する技術に比べ、細胞毒性が低くオフターゲット変異が少ない点が特徴です。特定の塩基置換を行う「Target-AID®」と、広範囲にランダムな置換を導入する「Target-G®」の2つの技術を保有し、精密医療から進化工学まで幅広い分野への応用を展開しています。
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New Tools Lead to a New World
PPRタンパク質を活用し、DNAやRNAを編集・操作する独自のプラットフォーム技術を保有しています。特定のRNA配列に結合するよう設計したタンパク質にエフェクタードメインを融合させ、標的RNAを修飾・制御します。DNAを直接改変しないため安全性が高く、遺伝子治療で汎用されるAAVベクターに搭載可能なサイズである点も強みであり、次世代の治療法開発に貢献します。
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2社