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CATALYST 特集

mRNA医薬・RNA創薬の注目スタートアップ特集

新型コロナウイルスワクチンの実用化を契機に、次世代の医療技術として世界的な注目を集めるmRNA医薬。本特集では、独自のmRNA技術やRNAベクター、核酸医薬のデリバリーシステム(DDS)などの開発に取り組む、国内の革新的なバイオスタートアップを紹介します。

掲載 6最終更新: 2026年6月11日

mRNA医薬は、新型コロナウイルスのワクチン実用化を契機に急速に注目を集めていますが、実用化に向けてはいくつかの大きな課題が存在します。不安定なmRNAをいかに安定的に標的細胞へ届けるかというデリバリー技術(DDS)の確立や、製造過程における不純物の排除による安全性の向上、さらには標的となるRNAの特定や発現制御の高度化などが求められています。

本特集では、これらの課題に対して独自の技術アプローチで挑むスタートアップを紹介します。従来の脂質ナノ粒子(LNP)に代わる高分子材料を用いたDDS技術、不純物を極限まで排除する化学合成プロセス、細胞の染色体を傷つけずに長期的な遺伝子発現を可能にするベクター技術など、各社が誇る革新的なプラットフォームに迫ります。また、タンパク質の発現を双方向に制御する技術や、がん細胞の老化を誘導するマイクロRNAの活用など、次世代の治療法を切り拓く多様なアプローチは必見です。

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NANO MRNA株式会社

mRNA医薬IP Generator

長年培った「ミセル化ナノ粒子技術」などのDDS知見を応用し、不安定なmRNAを細胞へ届けるLNP技術を開発しています。この技術を基盤に、mRNAのデザインからDDSによる製剤化、非臨床試験までをワンストップで提供する統合プラットフォームを構築しており、創薬プロセスの効率化に貢献しています。

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2

Crafton Biotechnology株式会社

人々の幸せと社会福祉に貢献するため、コアとなる独自のmRNA技術で安全・安心な医薬品・ワクチンを創製すること

独自のキャップ化試薬「PureCapアナログ」を用いた精製技術と、酵素を一切使用しない「完全化学合成」技術を組み合わせた製造プラットフォームを展開しています。従来の製法で課題となっていた不純物の混入を防ぎ、99%以上の極めて高い純度と安全性を備えた次世代mRNA医薬品の製造を可能にしています。

Crafton Biotechnology株式会社の詳細データを見る
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ときわバイオ株式会社

ステルス型RNAベクター(SRV™)を使って日本発の革新的な遺伝子・細胞治療を実現する

センダイウイルスを基盤とした「ステルス型RNAベクター(SRV™)」技術を保有しています。細胞の核内染色体に触れず細胞質で安定的に遺伝子を発現させるため、発がんなどのリスクを回避できます。免疫反応を回避する機能により長期発現が可能なほか、複数の遺伝子を同時に搭載できる点も強みです。

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4

株式会社PURMX Therapeutics

私たちは、難治性疾患で苦しむ患者を救うために、業界に変革を起こす画期的な核酸医薬を開発する

がん細胞の「老化」を誘導するマイクロRNA「miR-3140-3p」を用いた核酸医薬を開発しています。がん細胞で低下しているこのマイクロRNAを補充して老化スイッチを入れ、がん細胞を死滅させます。送達には、スリー・ディー・マトリックス社が開発したDDS技術「A6K」を活用し、効率的な送達を実現しています。

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5

株式会社クロバーナ

未知なるRNA創薬標的を解析し、患者さんに新たな希望を

独自のCRISPR/dCas13技術を用いた「RNA創薬標的認識システム」により、長鎖ノンコーディングRNA上の標的領域を特定します。さらに、その領域の相互作用のみを選択的に阻害する核酸医薬「SRiM」を開発。RNAを分解する従来技術とは異なり、副作用を低減できる新しい作用機序が特徴です。

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6

株式会社StapleBio

次世代の核酸医薬技術で新たな治療の未来を切り拓き、患者さんと家族の笑顔あふれる社会をつくる

標的mRNAの立体構造を変化させる「Staple核酸」技術を開発しています。標的mRNA上に強固な「G4構造」を人工的に形成させ、リボソームの動きを物理的に制御します。従来の核酸医薬が主に発現抑制に特化していたのに対し、タンパク質の発現量を「増やす」「減らす」の双方向に制御できる点が画期的です。

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