CATALYST 特集
核酸医薬の注目スタートアップ特集
核酸医薬は、従来の低分子医薬品や抗体医薬品ではアプローチが困難だった疾患標的に対して効果が期待される次世代の医薬品です。本特集では、独自の核酸合成技術やドラッグデリバリーシステム（DDS）、新規のプラットフォーム技術を用いて難治性疾患の治療薬開発に挑む、注目のスタートアップ企業を紹介します。
核酸医薬は、従来の低分子医薬や抗体医薬ではアプローチが難しかった疾患標的に対して、遺伝子レベルで作用できる次世代の治療法として期待されています。しかし、生体内での安定性や標的組織へのデリバリー（送達）効率、オフターゲット効果による毒性や副作用、さらには製造コストや大量生産の難しさといった多くの技術的課題が存在しています。
本特集では、これらの課題に挑む先進的なスタートアップを紹介します。独自の人工核酸や二本鎖構造による安定性と安全性の向上、AIを活用した創薬プロセスの効率化、画期的なデリバリー技術、さらには製造プロセスを根本から変革する合成技術まで、核酸医薬の実用化と普及を加速させる多様なアプローチに迫ります。
株式会社StapleBio
次世代の核酸医薬技術で新たな治療の未来を切り拓き、患者さんと家族の笑顔あふれる社会をつくる
標的mRNAの立体構造を変化させて機能する「Staple核酸」技術を開発しています。標的mRNA上に強固な構造を人工的に形成させることで、リボソームの動きを物理的に制御します。従来の核酸医薬が主に発現抑制に特化していたのに対し、タンパク質の発現量を「増やす」ことも「減らす」こともできる双方向の制御を可能にした点が、世界初の画期的なアプローチです。
株式会社StapleBioの詳細データを見るLuxna Biotech株式会社
安全で効果的な核酸医薬品の実用化を進め、有効な薬がない病気と闘う患者やその家族へ福音となる医薬品を届けることを目指している。
独自の人工修飾核酸技術「ルクサナXNAs技術」を保有しています。複数の人工修飾核酸を組み合わせることで、従来の課題であった肝毒性や神経毒性のリスクを大幅に抑えつつ、標的への強い結合力と耐性を実現します。さらに、この技術をAIや機械学習を用いた創薬プラットフォームと融合させることで、開発候補化合物の効率的な創出を可能にしています。
Luxna Biotech株式会社の詳細データを見るレナセラピューティクス株式会社
東京医科歯科大学発のバイオベンチャー企業
第3の核酸医薬プラットフォームとして「ヘテロ二本鎖オリゴヌクレオチド（HDO）技術」を展開しています。薬効を担うアンチセンス鎖と、疾患部位へ運ぶキャリアー鎖からなる独自の二本鎖構造が特徴です。この構造により、従来の核酸医薬が抱えていたデリバリー、安定性、毒性といった課題を克服し、高い有効性と安全性の両立を目指しています。
レナセラピューティクス株式会社の詳細データを見るリードファーマ株式会社
核酸医薬を用いて、様々な難病や治療困難な病気に対する治療薬開発を進めています。
副作用であるオフターゲット効果を抑制する「BROTHERS核酸」技術を開発しています。これはアンチセンス核酸医薬に「弟鎖」と呼ばれる特殊な短い核酸を組み合わせたナノ構造体です。弟鎖が、治療効果を持つ本体の核酸が標的遺伝子に到達するまで体内のタンパク質などと不要に結合するのを防ぐことで、安全性と治療効果を両立させます。
リードファーマ株式会社の詳細データを見る東京核酸合成株式会社
核酸の力で医療を前進させること
がん細胞内でのみ免疫を活性化させるヘアピン状の「第三世代STINGアゴニスト」と、独自の「浸漬式固相合成法」の2つの核心技術を持ちます。後者は、従来法に比べて試薬の使用量を半減以下に抑えることができ、低コストかつ低環境負荷での大量合成を可能にする技術です。がん治療の安全性向上と、核酸医薬の製造コスト削減に貢献します。
東京核酸合成株式会社の詳細データを見る株式会社ナティアス
"核酸医薬だからこそ救える命がある" 革新的な核酸合成技術により医療の発展に貢献します
独自の核酸合成用中間体「Blockmer®」と「液相合成技術」を組み合わせた製造プロセスの革新に挑んでいます。あらかじめ複数のヌクレオチドを繋げた中間体を用いることで、従来の固相合成法における工程の長さや不純物の発生といった課題を解決。合成工程を大幅に短縮し、高品質な核酸を低コストかつ工業スケールで大量生産できます。
株式会社ナティアスの詳細データを見る株式会社PURMX Therapeutics
私たちは、難治性疾患で苦しむ患者を救うために、業界に変革を起こす画期的な核酸医薬を開発する
がん細胞の老化を誘導するマイクロRNA「miR-3140-3p」を用いた核酸医薬を開発しています。がん細胞で発現が低下しているこのマイクロRNAを補充することで、がん細胞に「老化のスイッチ」を入れて死滅させるアプローチです。送達には、独自のドラッグデリバリーシステム（DDS）技術「A6K」を活用し、効率的ながん細胞への送達を実現しています。
株式会社PURMX Therapeuticsの詳細データを見る株式会社リンクバイオ
希少血液疾患向けバイスペシフィックアプタマー医薬の開発と“核酸アプタマー”の応用
高精度分子分離技術を応用したアプタマー創出プラットフォーム「MACE®-SELEX」を展開しています。キャピラリー電気泳動を用いて標的分子と結合したアプタマーを高精度に分離・可視化することで、従来法に比べ獲得時間を短縮し、獲得確率を350倍に向上させます。創薬初期段階の成功率を大幅に高め、開発プロセスを変革します。
株式会社リンクバイオの詳細データを見る株式会社クロバーナ
未知なるRNA創薬標的を解析し、患者さんに新たな希望を
独自のCRISPR/dCas13技術を用いた「RNA創薬標的認識システム」により、長鎖ノンコーディングRNA上の標的領域を特定します。さらに、特定領域の相互作用のみを選択的に阻害する新しい核酸医薬「SRiM」を開発。RNAを分解する従来技術とは異なり、相互作用を修飾する新たな作用機序により、副作用の低減が期待されます。
株式会社クロバーナの詳細データを見る関連特集
マイクロRNA創薬に取り組む注目のスタートアップ
マイクロRNA（miRNA）を活用した創薬は、従来の医薬品ではアプローチが困難だった疾患に対する新たな治療法として期待されています。本特集では、独自のRNA技術やプラットフォームを活用し、がんや難治性疾患などの治療薬開発に挑む注目のスタートアップ企業を紹介します。
2社
mRNA医薬・RNA創薬の注目スタートアップ特集
新型コロナウイルスワクチンの実用化を契機に、次世代の医療技術として世界的な注目を集めるmRNA医薬。本特集では、独自のmRNA技術やRNAベクター、核酸医薬のデリバリーシステム（DDS）などの開発に取り組む、国内の革新的なバイオスタートアップを紹介します。
6社
アプタマー創薬の注目スタートアップ特集
アプタマー（特定の分子と特異的に結合する核酸やペプチド）を用いた創薬技術は、高い特異性と安全性を兼ね備えた次世代のバイオ医薬品として注目されています。本特集では、独自のスクリーニング技術やプラットフォームを活用し、アプタマー医薬の研究開発を推進する注目のスタートアップ企業を紹介します。
3社
RNA標的低分子創薬に取り組む注目スタートアップ特集
RNAを標的とする低分子医薬品の開発は、従来のタンパク質標的ではアプローチが困難だった難治性疾患に対する新たな治療法として期待されています。本特集では、独自の解析技術や創薬プラットフォームを用いてRNA標的低分子創薬に挑む注目のスタートアップ企業を紹介します。
3社