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CATALYST 特集

RNA創薬標的探索に取り組む注目スタートアップ

RNAを標的とした創薬は、従来のタンパク質標的ではアプローチが困難だった難治性疾患に対する新たな治療法として期待されています。本特集では、独自のRNA構造解析技術やマイクロRNA探索技術を活用し、次世代の創薬標的探索や新薬開発に挑む注目のスタートアップ企業を紹介します。

掲載 2最終更新: 2026年6月11日

従来の創薬プロセスでは主にタンパク質が標的とされてきましたが、近年、疾患に関与するRNAを直接の標的とする「RNA創薬」への期待が急速に高まっています。RNAは多様な立体構造を取り、生命現象の根幹を制御しているため、これまで創薬が困難とされていた疾患に対する新たなアプローチとして注目されています。しかし、膨大なRNA構造の中から創薬標的を効率的に特定することや、標的とする細胞だけで精密に作用を制御することは技術的に極めて難しく、新たな解析技術やデザイン技術の確立が求められていました。

本特集では、こうしたRNA創薬の課題に革新的なアプローチで挑むスタートアップを紹介します。1日に最大100万種類ものRNA構造を網羅的に解析する独自のプラットフォーム技術を持つ企業や、細胞内のマイクロRNAを識別して遺伝子発現を制御する「RNAスイッチ」技術を開発する企業など、次世代の創薬基盤を支える最先端の取り組みに迫ります。

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株式会社 イクスフォレスト セラピューティクス

RNA構造を創薬ターゲットとする独自の解析技術で創薬研究のパラダイムシフトを目指す、京都大学iPS細胞研究所(CiRA)発のスタートアップ企業です。

独自の創薬プラットフォーム「FOREST technologies」を開発するスタートアップ。超並列の生化学的解析システムとin silico解析を統合し、1日に最大100万種類ものRNA構造を網羅的に解析する能力を持ちます。これにより、RNA構造に特異的に結合するヒット化合物を効率的に見つけ出すことが可能となり、RNAを標的とした創薬プロセスの大幅な効率化と高速化を実現しています。

株式会社 イクスフォレスト セラピューティクスの詳細データを見る
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Acernatec株式会社

miRNAの新規機能の発見を通じて再生医療と新薬創出に貢献します

独自のRNAデザイン技術「RNAスイッチ」を開発する企業。標的細胞内の活性マイクロRNAを識別し、それに応答してタンパク質の発現を制御します。細胞が生きたまま特定のマイクロRNAの活性状態を検知して遺伝子発現を切り替えられるため、iPS細胞から分化した目的細胞の選別や、特定の細胞だけに薬物効果を作用させる精密なアプローチを可能にします。

Acernatec株式会社の詳細データを見る

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