CATALYST 特集
RNA標的低分子創薬に取り組む注目スタートアップ特集
RNAを標的とする低分子医薬品の開発は、従来のタンパク質標的ではアプローチが困難だった難治性疾患に対する新たな治療法として期待されています。本特集では、独自の解析技術や創薬プラットフォームを用いてRNA標的低分子創薬に挑む注目のスタートアップ企業を紹介します。
従来の創薬アプローチでは標的とすることが困難であった疾患関連タンパク質に対し、その生成前段階にあるRNAを直接の標的とする「RNA標的低分子創薬」が、次世代の治療法として大きな注目を集めています。しかし、生体内におけるRNAの複雑な立体構造の把握や、標的とするRNAに対して高い親和性と選択性を持つ低分子化合物をいかに効率よく同定するかという点が、実用化に向けた大きな技術的課題となっています。
本特集では、この難度の高いRNA標的低分子創薬の領域において、独自の技術アプローチで挑む国内のスタートアップ3社を紹介します。生体内の自然な3次元構造を活かしたスクリーニング技術、超並列解析とin silicoを融合した高速プラットフォーム、さらにはRNAスプライシング制御技術を応用した具体的なパイプラインなど、各社が有する最先端の技術基盤と、それらがもたらす創薬プロセスの変革の可能性に迫ります。
株式会社リボルナバイオサイエンス
遺伝性希少疾患を対象に、RNAを標的とする低分子医薬品の研究開発を行う創薬ベンチャーである。
生体内に実在するRNAの自然な3次元構造を利用した、独自のスクリーニング技術を強みとする企業です。従来はアプローチが困難であったRNA標的に対し、高い親和性と選択性を備えた低分子化合物を効率的に同定することができます。これにより、副作用を抑えつつ高い薬理効果が期待できる、経口投与可能な治療薬の開発確度を向上させています。
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RNA構造を創薬ターゲットとする独自の解析技術で創薬研究のパラダイムシフトを目指す、京都大学iPS細胞研究所（CiRA）発のスタートアップ企業です。
RNA構造を標的とする独自の創薬プラットフォーム「FOREST technologies」を展開しています。超並列の生化学的解析システムとin silico解析パイプラインを統合することで、1日に最大100万種類ものRNA構造を網羅的に解析する能力を誇ります。特異的に結合する化合物を効率的に見出し、創薬の大幅な高速化を実現しています。
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減病済民 経世招福 Less illness saves people, harmonious society realizes welfare
京都大学・萩原正敏教授の研究成果を基盤に、2つの革新的な創薬パイプラインを開発しています。依存性のない強力な鎮痛効果を目指す非オピオイド鎮痛薬「ENDOPIN」と、RNAスプライシングを制御することでがん免疫療法や希少疾患治療への応用が期待される低分子化合物「RECTAS」を有し、独自の治療アプローチを展開しています。
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2社
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2社
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ペプチド創薬の領域で挑戦する注目スタートアップ特集
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8社