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CATALYST 特集

脳梗塞の再生医療・細胞治療に取り組む注目スタートアップ特集

脳梗塞は多くの患者に後遺症をもたらす中枢神経系疾患であり、失われた神経機能を回復させる新たな治療法が強く望まれています。本特集では、iPS細胞や幹細胞などの再生細胞技術を用いて、脳梗塞の急性期や慢性期における革新的な治療薬・治療法の開発に挑む注目のバイオベンチャーをご紹介します。

掲載 6最終更新: 2026年6月11日

脳梗塞は、脳の血管が詰まることで神経細胞が損傷し、深刻な後遺症をもたらす疾患です。従来の治療法では対応が難しかった急性期から慢性期にわたる機能回復に向けて、再生医療や細胞治療の技術開発が急速に進められています。特に、損傷した神経組織の再生や、脳が本来持つ自己修復能力を引き出すアプローチは、新たな治療の選択肢として大きな期待を集めています。

本特集では、脳梗塞をはじめとする神経系疾患の克服に挑むスタートアップを紹介します。骨髄由来の間葉系幹細胞を用いたアプローチでは、患者自身の細胞を用いる自家移植や、ドナーの細胞を活用して安定供給を目指す他家移植、さらには特定の有用な細胞集団を選別する技術など、多様なアプローチが展開されています。また、iPS細胞から高品質な神経細胞を分化誘導する技術や、生きた細胞を使わずに体内の幹細胞を動員する「再生誘導医薬」といった革新的なコンセプトも登場しています。各社が有する独自の技術基盤と、それぞれの治療アプローチの違いにぜひご注目ください。

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NCメディカルリサーチ株式会社

未だ治療薬のない急性期脳梗塞に苦しむ多くの患者に新薬を届けることをミッションとしている。

独自の「二段階スクリーニング法」を用いて、健康なドナーの骨髄から採取した間葉系幹細胞の中から、脳神経細胞の再生に特に有用な細胞集団を選別する技術を有しています。この技術を急性期脳梗塞治療薬「NCS-01」の開発に活用し、製品の品質安定化と高い治療効果の実現を目指しています。不均一な細胞から有効な集団のみを抽出するアプローチが特徴です。

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株式会社RAINBOW

脳の再生医療で『治らない』を『治る』に。– 世界のQOLを、もう一段上へ –

患者自身の骨髄間葉系幹細胞を用いる製品「HUNS001」を開発しています。自家細胞を使用するため免疫拒絶反応のリスクを回避でき、投与された細胞が脳内に長期間生着するのが強みです。数ヶ月から1年以上を要する神経ネットワークの再生を促すことで、これまで有効な治療法が乏しかった脳梗塞慢性期における機能回復の実現を目指しています。

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サンバイオ株式会社

再生医療の開発を通して、患者さんをはじめとしたステークホルダーの皆さまへ価値を提供する

他家由来の骨髄間葉系幹細胞を用いた再生細胞薬「アクーゴ脳内移植用注」(SB623)を開発しています。健康なドナーの細胞を加工・培養するため、均質な製品の大量生産と安定供給が可能です。移植された細胞が直接神経になるのではなく、神経栄養因子などを分泌して脳本来の再生能力を引き出す「トロフィック効果」により運動機能の改善を促します。

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ヘリオス

「生きる」を増やす。爆発的に。

iPS細胞と体性幹細胞の2つの技術プラットフォームを構築しています。体性幹細胞技術においては、骨髄由来の間葉系幹細胞を用いた「HLCM051」を脳梗塞急性期や急性呼吸窮迫症候群を対象に開発しています。さらに、他家iPS細胞由来の網膜色素上皮細胞を用いた治療薬や、遺伝子編集技術を応用したがん治療用の細胞開発も並行して進めています。

ヘリオスの詳細データを見る
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株式会社ステムリム

再生誘導で難治性疾患を克服する

生きた細胞を体外で培養・加工して移植する従来の再生医療とは異なり、医薬品の投与によって患者自身の自己修復能力を引き出す「再生誘導医薬」を提唱しています。ペプチド製剤「レダセムチド」などの化合物を投与することで、骨髄から幹細胞を血液中に動員し、損傷組織へ集積させて再生を促すという、細胞を用いない革新的なアプローチが特徴です。

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株式会社ケイファーマ

慶應義塾大学医学部発のバイオベンチャー

iPS細胞から高品質な神経細胞を安定的に分化誘導する基盤技術を保有しています。この技術を活かし、患者由来の細胞で病態を再現して創薬スクリーニングの精度を高める「iPS創薬事業」と、iPS細胞から作製した神経前駆細胞を移植して神経機能の再生を目指す「再生医療事業」を展開しており、研究から臨床まで一貫した開発体制を築いています。

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